现将用于MDS的各种治疗手段分述如下。

　　【支持治疗】

　　贫血严重者定期输用浓集红细胞以保持较好的生活质量。血小板＜（20～30）×109/L且出血倾向明显者，可输用浓集血小板。合并感染者有指征地使用抗感染治疗，必要时辅用静脉丙种球蛋白输注。因反复输血而有铁负荷过多表征者可予驱铁治疗等。对于低危MDS支持治疗应作为基本治疗手段。

　　【yao物治疗】

　　1.促进血细胞生成和分化成熟，减少无效造血,属于这一类的yao物主要适用于低危MDS患者，但疗效均不够满意。

　　(1)雄激素类：司坦唑(康力龙)2　mg，每日3次；达那唑200　mg，每日3次；十一酸睾酮(安雄)80　mg，每日3次，接受治疗的患者中约30%可有血红蛋白不同程度的升高。

　　（2）红细胞生成素(EPO)：使用的剂量50～300　U/(kg·d)，每周给yao2～7次，连用6～12周，直至半年。约20%患者可脱离或减少输血，或红细胞和血红蛋白有所升高。白细胞和血小板数基本上无改变。未发现明显毒副作用。

　　（3）非格司亭(粒细胞集落刺激因子)：使用剂量有大剂量(50～500)μg/m2和小剂量(0.1～10)μg/m2两种方案，每日1～2次，连用4～8周或更长。80%～90%患者白细胞和中性粒细胞计数绝对升高。少数患者还有红细胞和(或)血小板升高。停yao后白细胞常在1月之内回落至治疗前水平。持续用yao可维持疗效。副作用有恶心、厌食,、骨痛、高尿酸血症等。

　　2.诱导分化剂

　　维甲类yao物，13-顺式-维A酸(13-CRA)治疗MDS的报道较多。剂量20～120mg/(m2·d)，或2～4mg/(kg·d)，连用6～8周直至数月。10%～30%的患者有程度不等的疗效。但随机对照研究表明疗效并不明显优于支持治疗组或安慰剂组，甚至有迹象显示转白率增加。B. 维A酸(全反式维A酸)治疗MDS的报道较少。

　　3.免疫抑制治疗

　　由于有证据表明某些MDS患者有免疫功能异常，近几年有作者试用免疫抑制剂治疗MDS并取得一定疗效。

　　（1）皮质类固醇： Motoji等试用大剂量甲泼尼龙(1000mg/d×3天)治疗5例RA和6例RAEB，有2例RA获明显疗效，而RAEB均无效。

　　（2）环孢素(环孢素A)：Jonasova试用环孢素治疗16例RA和1例RAEB，疗程5～31个月。所有12例原依赖输血者均脱离输血，且白细胞和血小板均明显升高。一般疗程3个月左右即开始显效。

　　（3）抗胸腺细胞球蛋白(ATG)：Molldrem等用ATG[40mg/(kg·d)×4天]治疗25例依赖输血的RA和RAEB患者，11例治疗后脱离输血，8例有明显血液学进步。中位持效时间10(3～38)月；随诊至治疗后38个月。84%的患者尚存活。

　　4.小剂量单yao化疗

　　主要用于老年高危MDS患者，以小剂量阿糖胞苷使用最多，经验也较成熟。有效率40%左右，但明显有效和完全缓解者仅为20%，持续时间较短，多数不超过半年。副作用主要是骨髓抑制，治疗相关死亡率10%～25%。然而，目前尚无肯定证据表明此项治疗能比单纯支持治疗延长生存期或降低转白率。初期报道曾认为此项治疗是通过在体内诱导病变细胞分化而取得疗效。但后来更多的观察表明疗效机制还是通过阿糖胞苷的细胞毒作用。

　　5.强烈联合化疗

　　MDS强烈联合化疗的指征，应综合患者的年龄、体能状况(PS)和IPSS危度加以确定。现今多数作者倾向于年龄≤60～65岁，确诊后时间不长，PS良好，IPSS中危-Ⅱ和高危的MDS患者可选择强烈联合化疗。由于MDS与AML的相关性，一般采用治疗AML的化疗方案。

　　6.造血干细胞移植

　　（１）异基因造血干细胞移植(Allo-HSCT)：Allo-HSCT是目前惟一可能治愈MDS的手段。当前对于MDS患者Allo-HSCT的倾向性意见为：年龄＜50岁，有HLA相合供者的IPSS高危和中危-Ⅰ、Ⅱ患者，应争取尽早施行Allo-HSCT；而有同样条件的IPSS低危患者，由于其相对良性的自然病程，则应慎重权衡利弊，严格掌握治疗指征。